Thuốc Alyftrek, một liệu pháp kết hợp ba thành phần đột phá dùng một lần mỗi ngày, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 12 năm 2024 để điều trị bệnh xơ nang phổi (CF) cho bệnh nhân từ sáu tuổi trở lên.

Sự chấp thuận này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong chăm sóc bệnh xơ nang, mang lại hiệu quả điều trị cao hơn và sự tiện lợi trong việc dùng thuốc cho một phạm vi rộng hơn các bệnh nhân.

🧠 Hiểu về bệnh xơ nang và các chất điều biến CFTR


Bệnh xơ nang là một bệnh di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng đến hơn 94.000 người ở Bắc Mỹ, Châu Âu và Úc.

Bệnh do đột biến gen CFTR gây ra, dẫn đến sản xuất chất nhầy dày và dính có thể làm tắc nghẽn phổi và cản trở tuyến tụy.

Các chất điều biến CFTR là liệu pháp được thiết kế để sửa chữa protein bị rối loạn chức năng do gen CFTR sản xuất, từ đó giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh.

💊 Thành phần và cơ chế hoạt động của thuốc Alyftrek


Alyftrek kết hợp ba thành phần hoạt tính: vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor. Phương pháp điều trị thế hệ mới này được thiết kế để cải thiện chức năng protein CFTR hiệu quả hơn so với các phương pháp điều trị trước đây.

Đáng chú ý, Alyftrek là thuốc điều biến CFTR đầu tiên được phê duyệt cho liều dùng hàng ngày, giúp đơn giản hóa phác đồ điều trị cho bệnh nhân trước đây phải dùng thuốc nhiều lần trong ngày.

📊 Thử nghiệm lâm sàng và hiệu quả


Sự phê duyệt của FDA đối với Alyftrek dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn diện, bao gồm SKYLINE 102 và SKYLINE 103.

Các nghiên cứu này cho thấy Alyftrek có hiệu quả trong việc cải thiện chức năng phổi (được đo bằng ppFEV1).

Ngoài ra, thuốc Alyftrek cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về mức clorua trong mồ hôi, một chỉ số sinh học quan trọng cho bệnh CF, so với Trikafta.  

Trong các nghiên cứu trên trẻ em, gần như tất cả các bệnh nhân đạt mức clorua trong mồ hôi dưới ngưỡng chẩn đoán cho bệnh CF, với hơn một nửa đạt mức bình thường.  

Các kết quả này cho thấy Alyftrek có thể tiềm năng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh bằng cách khôi phục chức năng CFTR hiệu quả hơn.  

🌍 Mở rộng đối tượng và phạm vi toàn cầu


Thuốc Alyftrek được phê duyệt cho bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del hoặc đột biến khác có đáp ứng trong gen CFTR.

Đặc biệt, nó cũng hiệu quả đối với 31 đột biến hiếm khác chưa từng được phê duyệt cho bất kỳ chất điều biến CFTR nào khác.

Sự mở rộng này có nghĩa là khoảng 150 người ở Mỹ có các đột biến hiếm này nay có lựa chọn điều trị lần đầu tiên.

⚠️ Hồ sơ an toàn và theo dõi


Mặc dù thuốc Alyftrek mang lại lợi ích đáng kể, nó có cảnh báo hộp về nguy cơ tổn thương gan và suy gan do thuốc.  

Nồng độ transaminase tăng cao đã được ghi nhận ở bệnh nhân điều trị bằng các chất điều biến CFTR, bao gồm Alyftrek.  

Do đó, cần thực hiện xét nghiệm chức năng gan trước khi bắt đầu điều trị, hàng tháng trong 6 tháng đầu, mỗi 3 tháng trong 12 tháng tiếp theo và ít nhất hàng năm sau đó.

Bệnh nhân có tiền sử bệnh gan hoặc men gan tăng cao tại thời điểm ban đầu cần được theo dõi thường xuyên hơn.

Các tác dụng phụ thường gặp của thuốc Alyftrek bao gồm ho, nghẹt mũi, nhiễm trùng đường hô hấp, đau đầu, đau họng, mệt mỏi, phát ban và tăng men gan.

Các phản ứng dị ứng nghiêm trọng và đục thủy tinh thể ở trẻ em và thanh thiếu niên cũng đã được báo cáo, đòi hỏi theo dõi thường xuyên và can thiệp y tế kịp thời nếu có triệu chứng.

📅 Liều lượng và cách dùng


Thuốc Alyftrek được dùng đường uống một lần mỗi ngày cùng với thức ăn chứa chất béo để tăng cường hấp thu. Liều lượng thay đổi tùy theo tuổi và cân nặng:

Trẻ em từ 6 đến dưới 12 tuổi có cân nặng dưới 88 pound (40 kg): Ba viên nén hình tròn màu tím, mỗi viên chứa vanzacaftor 4 mg, tezacaftor 20 mg và deutivacaftor 50 mg.


Người lớn và trẻ em từ 6 đến dưới 12 tuổi có cân nặng 88 pound (40 kg) trở lên, hoặc từ 12 tuổi trở lên: Hai viên nén hình oval màu tím, mỗi viên chứa vanzacaftor 10 mg, tezacaftor 50 mg và deutivacaftor 125 mg.


Bệnh nhân được khuyến cáo tránh ăn hoặc uống các sản phẩm chứa bưởi trong khi sử dụng Alyftrek, vì điều này có thể ảnh hưởng đến tác dụng của thuốc.

Về DengYueMed – Nhà phân phối thuốc sỉ tại Hồng Kông


Là công ty nhập khẩu và xuất khẩu thuốc tuân thủ pháp luật, DengYueMed được chứng nhận bởi Hội đồng Dược phẩm và Thuốc độc của Hồng Kông — quý khách có thể xác minh tư cách pháp nhân của chúng tôi trên trang web chính thức của họ.

Nỗ lực của chúng tôi nhằm cải thiện tính khả dụng của thuốc Alyftrek nhằm đảm bảo rằng nhiều bệnh nhân hơn có thể hưởng lợi từ loại thuốc quan trọng này.  

HK DengYue cung cấp thông tin chi tiết về thuốc, giá cả minh bạch và hỗ trợ nhanh chóng để đảm bảo trải nghiệm mua hàng suôn sẻ và đáng tin cậy.  

Hãy liên hệ với chúng tôi bất cứ lúc nào để thảo luận về nhu cầu của bạn hoặc hỏi về thuốc.  

Chúng tôi rất vui được tư vấn cho bạn.