Gomekli™ (mirdametinib) đã trở thành một bước tiến quan trọng trong điều trị bệnh u thần kinh dạng sợi loại 1 (NF1) kèm theo u thần kinh dạng sợi phức tạp (PN) có triệu chứng, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.

🧬 Hiểu về bệnh neurofibromatosis type 1 (NF1) và u thần kinh plexiform


NF1 là một rối loạn di truyền đặc trưng bởi sự phát triển của các khối u dọc theo các dây thần kinh trong da, não và các bộ phận khác của cơ thể.

U thần kinh plexiform là các khối u phức tạp của vỏ thần kinh liên quan đến NF1, có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng do kích thước, vị trí và tiềm năng chuyển đổi thành ác tính.

NF1, ảnh hưởng đến 1 trong 3.000 người trên toàn thế giới, do đột biến gen NF1 gây ra, dẫn đến kích hoạt không kiểm soát của con đường RAS/MAPK.

U thần kinh dạng mạng lưới (Plexiform neurofibromas) – xuất hiện ở 30–50% bệnh nhân NF1 – là các khối u phức tạp, phát triển chậm, xâm lấn vào các dây thần kinh, gây đau đớn, biến dạng, suy giảm chức năng và nguy cơ chuyển dạng ác tính thành u vỏ thần kinh ngoại vi ác tính (MPNSTs).

💊 Mirdametinib: Thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt để điều trị NF1-PN


Vào ngày 11 tháng 2 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Gomekli™ (mirdametinib) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc NF1 có u thần kinh dạng sợi có triệu chứng không thể phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn.

Sự phê duyệt này dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b ReNeu, cho thấy sự giảm đáng kể kích thước khối u và cải thiện triệu chứng ở bệnh nhân.

🔬 Cơ chế tác dụng: Ức chế đường dẫn MEK


Mirdametinib là chất ức chế chọn lọc MEK1/2, tác động vào đường dẫn kinase hoạt hóa bởi mitogen (MAPK), thường bị rối loạn trong các khối u liên quan đến NF1.

Bằng cách ức chế đường dẫn này, Gomekli™ giúp giảm sự phát triển của khối u và các triệu chứng liên quan.

📊 Hiệu quả lâm sàng: Kết quả từ thử nghiệm ReNeu


Thử nghiệm ReNeu giai đoạn 2b đã tuyển chọn 114 bệnh nhân mắc NF1-PN từ 2 tuổi trở lên. Nghiên cứu báo cáo tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 41% ở người lớn và 52% ở bệnh nhân nhi, cho thấy sự giảm kích thước khối u đáng kể.

Hơn nữa, 88% người lớn và 90% trẻ em có phản ứng được xác nhận duy trì phản ứng trong ít nhất 12 tháng, và khoảng một nửa duy trì trong 24 tháng.

Với tư cách là chất ức chế MEK1/2 chọn lọc, Gomekli™ làm gián đoạn tín hiệu MAPK quá mức trong tế bào Schwann thiếu NF1, giải quyết duy nhất yếu tố sinh học thúc đẩy sự phát triển của PN đồng thời bảo vệ mô lành.

⚠️ Hồ sơ an toàn và tác dụng phụ  


Các tác dụng phụ thường gặp trong thử nghiệm ReNeu bao gồm phát ban, tiêu chảy, buồn nôn, nôn mửa và mệt mỏi. Các sự cố nghiêm trọng hiếm gặp nhưng bao gồm độc tính mắt và rối loạn chức năng tim.  

Theo dõi định kỳ được khuyến nghị trong quá trình điều trị.  

🏥 Cách dùng và liều lượng  


Gomekli™ có sẵn dưới dạng viên nang và viên nén để pha hỗn dịch uống, cho phép điều chỉnh liều linh hoạt ở cả người lớn và trẻ em.

Liều lượng được xác định dựa trên diện tích bề mặt cơ thể và được dùng hai lần mỗi ngày trong chu kỳ 28 ngày. Mặc dù generally well-tolerated, các bác sĩ theo dõi các triệu chứng sau:

Triệu chứng tiêu hóa (nổi mẩn , tiêu chảy , được quản lý bằng chăm sóc hỗ trợ)


Độc tính mắt (tắc mạch máu võng mạc, mờ mắt)


Tác dụng tim mạch (giảm EF không triệu chứng ở 8% người tham gia thử nghiệm)


🔗 Kết luận


Sự phê duyệt thuốc Gomekli™ đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc quản lý u thần kinh plexiform liên quan đến NF1, cung cấp một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân trước đây có ít lựa chọn điều trị.

Với nghiên cứu liên tục và cam kết từ các công ty như Dengyue, tương lai hứa hẹn cho những người sống chung với NF1.

Về DengYueMed – Nhà phân phối thuốc sỉ tại Hồng Kông


Là công ty nhập khẩu và xuất khẩu thuốc tuân thủ pháp luật, DengYueMed được chứng nhận bởi Hội đồng Dược phẩm và Thuốc độc Hong Kong — bạn có thể xác minh tư cách của chúng tôi trên trang web chính thức của họ.

hongkong drugoffice gov approved


hongkong drugoffice gov approved


Nỗ lực của chúng tôi nhằm cải thiện tính khả dụng của thuốc Gomekli nhằm đảm bảo rằng nhiều bệnh nhân hơn có thể hưởng lợi từ loại thuốc quan trọng này,

HK DengYue cung cấp thông tin chi tiết về thuốc, giá cả minh bạch và hỗ trợ nhanh chóng để đảm bảo trải nghiệm mua sắm suôn sẻ và đáng tin cậy.

Hãy liên hệ với chúng tôi bất cứ lúc nào để thảo luận về nhu cầu của bạn hoặc hỏi về thuốc.

Chúng tôi rất vui được tư vấn cho bạn.